Wprowadzenie
Od dziesięcioleci regulacja i kontrola nowych leków w Stanach Zjednoczonych opiera się na Nowej Aplikacji Lekarskiej (NDA). Od 1938 roku każdy nowy lek jest przedmiotem zatwierdzonego NDA przed wprowadzeniem na rynek amerykański. Wniosek NDA jest narzędziem, za pomocą którego sponsorzy leków formalnie proponują FDA zatwierdzenie nowego leku do sprzedaży i wprowadzenia na rynek w USA. Dane zebrane podczas badań na zwierzętach i badań klinicznych na ludziach w ramach Investigational New Drug (IND) stają się częścią NDA.
Celem NDA jest dostarczenie wystarczającej ilości informacji, aby umożliwić recenzentowi FDA podjęcie następujących kluczowych decyzji:
- Czy lek jest bezpieczny i skuteczny w proponowanym zastosowaniu (zastosowaniach) oraz czy korzyści płynące z jego stosowania przewyższają ryzyko.
- Czy proponowane oznakowanie leku (ulotka dołączona do opakowania) jest właściwe i co powinno zawierać.
- Czy metody stosowane przy wytwarzaniu leku i kontrole stosowane w celu utrzymania jakości leku są odpowiednie do zachowania tożsamości, mocy, jakości i czystości leku.
Dokumentacja wymagana w NDA ma opowiedzieć całą historię leku, w tym co się stało podczas testów klinicznych, jakie są składniki leku, wyniki badań na zwierzętach, jak lek zachowuje się w organizmie i jak jest produkowany, przetwarzany i pakowany. Poniższe zasoby zawierają streszczenia dotyczące zawartości, formatu i klasyfikacji NDA oraz procesu przeglądu NDA:
Zasoby dotyczące składania wniosków NDA
Następujące zasoby zostały zebrane w celu zapoznania Państwa z wymaganiami prawnymi dotyczącymi nowych wniosków o dopuszczenie do obrotu leków, pomocy ze strony CDER w spełnieniu tych wymagań oraz wewnętrznych zasad, polityki i procedur przeglądu NDA.
Wytyczne dla NDA
Wytyczne reprezentują aktualne poglądy Agencji na dany temat. Dokumenty te są przygotowywane dla pracowników FDA i wnioskodawców/sponsorów w celu dostarczenia wytycznych do przetwarzania, zawartości i oceny/zatwierdzania wniosków, a także do projektowania, produkcji, wytwarzania i testowania produktów podlegających regulacji. Ustanawiają one również politykę mającą na celu osiągnięcie spójności w podejściu regulacyjnym Agencji oraz ustanawiają procedury inspekcji i egzekwowania. Ponieważ wytyczne nie są rozporządzeniami ani ustawami, nie są egzekwowalne ani w drodze działań administracyjnych, ani na drodze sądowej. Można zastosować podejście alternatywne, jeśli spełnia ono wymagania obowiązującego statutu, przepisów lub obu tych aktów. Aby uzyskać informacje na temat konkretnych wytycznych, należy skontaktować się z biurem, z którego pochodzą.
Aby uzyskać pełną listę wytycznych CDER, należy zapoznać się z Indeksem wytycznych. Aby uzyskać informacje na temat konkretnych wytycznych, należy skontaktować się z biurem, z którego pochodzą.
Wytyczne pomocne w przygotowaniu NDA:.
- Badania biodostępności i biorównoważności składane w zgłoszeniach NDA lub IND oraz uwagi ogólne
- Zmiany w zatwierdzonym zgłoszeniu NDA lub ANDA
- Zmiany w zatwierdzonym zgłoszeniu NDA lub ANDA: Questions and Answers
- Container Closure Systems for Packaging Human Drugs and Biologics
- Format i zawartość sekcji mikrobiologicznej wniosku,
- Format i zawartość sekcji klinicznej i statystycznej wniosku
- Summary for New Drug and Antibiotic Applications–Format i zawartość Summary for New Drug and Antibiotic Applications
- Formatting, Formowanie, składanie i przedkładanie wniosków o dopuszczenie do obrotu nowych leków i antybiotyków
- GUIDELINE FOR SUBMITTING SUPPORTING DOCUMENTATION IN DRUG APPLICATIONS FOR THE MANUFACTURE OF DRUG PRODUCTS
- NDAs: Impurities in Drug Substances
- Format i zawartość sekcji wniosku dotyczącej farmakokinetyki i biodostępności u ludzi
- Format i zawartość sekcji wniosku dotyczącej farmakologii nieklinicznej/toksykologii
- Providing Clinical Evidence of Effectiveness for Human Drug and Biological Products
- Drug Master Files: Guidelines
- FDA IND, NDA, ANDA, or Drug Master File Binders
- PET Drug Applications – Content and Format for NDAs and ANDAs – 2011
Laws, Regulations, Policies and Procedures
Misją FDA jest egzekwowanie praw uchwalonych przez Kongres Stanów Zjednoczonych i przepisów ustanowionych przez Agencję w celu ochrony zdrowia, bezpieczeństwa i portfela konsumenta. Federal Food, Drug, and Cosmetic Act jest podstawowym prawem żywności i leków w USA. Z licznymi poprawkami, jest to najbardziej obszerne prawo tego typu na świecie. Prawo to ma na celu zapewnienie konsumentom, że żywność jest czysta i zdrowa, bezpieczna do spożycia i produkowana w warunkach sanitarnych; że leki i urządzenia są bezpieczne i skuteczne w ich zamierzonych zastosowaniach; że kosmetyki są bezpieczne i wykonane z odpowiednich składników; oraz że wszystkie etykiety i opakowania są prawdziwe, informacyjne i nie wprowadzają w błąd.
Kodeks przepisów federalnych (CFR)
Ostateczne przepisy opublikowane w Rejestrze Federalnym (codziennie publikowany zapis proponowanych zasad, ostateczne zasady, zawiadomienia o spotkaniach itp. CFR jest podzielony na 50 tytułów, które reprezentują szerokie obszary podlegające przepisom federalnym. Część CFR należąca do FDA interpretuje ustawę o żywności, lekach i kosmetykach (Federal Food, Drug and Cosmetic Act) oraz ustawy pokrewne. Sekcja 21 CFR zawiera wszystkie przepisy odnoszące się do żywności i leków. Przepisy te dokumentują wszystkie działania wszystkich sponsorów leków, które są wymagane na mocy prawa federalnego.
- 21CFR Part 314 – Applications for FDA Approval to Market a New Drug or an Antibiotic Drug.
Podręcznik zasad i procedur CDER (MaPP)
Dokumenty te są zatwierdzonymi instrukcjami dotyczącymi wewnętrznych praktyk i procedur stosowanych przez pracowników CDER, które pomagają w standaryzacji procesu przeglądu nowych leków i innych działań. MaPP określają również działania zewnętrzne. Wszystkie MaPP są dostępne do publicznego wglądu w celu lepszego zrozumienia polityki urzędu, definicji, obowiązków personelu i procedur.
MaPPS szczególnie interesujące dla wnioskodawców składających wnioski o wydanie NDA
- Review of the Same Supplemental Change to More than One NDA or ANDA in More Than One Review Division
- NDAs and BLAs: Filing Review Issues
- Action Packages for NDAs and Efficacy Supplements
- Refusal to Accept Application for Filing From Applicants in Arrears
- Requesting and Accepting Non-Archivable Electronic Material for CDER Applications
Prescription Drug User Fee Act (PDUFA)
On November 21, 1997 roku prezydent podpisał ustawę o modernizacji Agencji Żywności i Leków z 1997 roku. Ustawodawstwo to zawiera upoważnienie dla FDA do dalszego pobierania trzech rodzajów opłat od wnioskodawców, którzy składają określone wnioski o nowe leki i produkty biologiczne. FDA została po raz pierwszy upoważniona do pobierania opłat od użytkowników na mocy ustawy Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) z 1992 roku.
- Prescription Drug User Fee Act Related Documents
NDA Forms and Electronic Submissions
- Formularz FDA-356h. Application to Market a New Drug, Biologic, or An Antibiotic Drug For Human Use
- Form FDA-356h instructions
- Form FDA-3397. Arkusz pokrycia opłaty użytkownika
- Formularz FDA-3331. New Drug Application Field Report
- Guidance Documents for Electronic Submissions
- Aby uzyskać więcej informacji na temat elektronicznego składania wniosków, zobacz Electronic Regulatory Submissions and Review Helpful Links.
Komitety doradcze
Komitety doradcze zapewniają niezależne porady i zalecenia dla FDA w sprawach naukowych i technicznych związanych z rozwojem i oceną produktów regulowanych przez Agencję. CDER zwraca się do komitetów doradczych o porady w wielu sprawach, w tym w różnych aspektach badań klinicznych i wniosków o dopuszczenie do obrotu produktów leczniczych. Członkami komitetów są eksperci naukowi, tacy jak lekarze-badacze i statystycy, a także przedstawiciele społeczeństwa, w tym pacjenci. Chociaż komitety przedstawiają zalecenia dla Agencji, ostateczne decyzje podejmuje FDA.
- Komitety Doradcze FDA
- Komitety Doradcze CDER
- CFR 21 Part 14 Public Hearing Before a Public Advisory Committee. Szczegółowy opis komitetów doradczych z Kodeksu Przepisów Federalnych.
- Wytyczne dla przemysłu: Komitety doradcze. Zawierają informacje na temat członkostwa, konfliktu interesów, harmonogramu i działań w sprawie zaleceń.
- Kalendarz spotkań komitetów doradczych. Komitety doradcze CDER zarezerwowały kilka dat na ewentualne przyszłe spotkania. Tematyka i miejsce spotkań (jeśli się odbędą) zostaną opublikowane w Rejestrze Federalnym w miesiącu poprzedzającym datę spotkania.
Powiązane tematy
- 21st Century Cures Act
- Electronic Regulatory Submissions and Review Helpful Links
- Information for Clinical Investigators (INDs)
- CDER Small Business and Industry Assistance
- Surveillance: Działania po zatwierdzeniu leku
.