Introduzione
Per decenni, la regolamentazione e il controllo dei nuovi farmaci negli Stati Uniti si è basata sulla New Drug Application (NDA). Dal 1938, ogni nuovo farmaco è stato oggetto di una NDA approvata prima della commercializzazione negli Stati Uniti. La domanda NDA è il veicolo attraverso il quale gli sponsor dei farmaci propongono formalmente alla FDA di approvare un nuovo farmaco per la vendita e la commercializzazione negli Stati Uniti. I dati raccolti durante gli studi sugli animali e i test clinici umani di un Investigational New Drug (IND) diventano parte della NDA.
Gli obiettivi della NDA sono di fornire abbastanza informazioni per permettere ai revisori della FDA di raggiungere le seguenti decisioni chiave:
- Se il farmaco è sicuro ed efficace nell’uso proposto, e se i benefici del farmaco superano i rischi.
- Se l’etichettatura proposta per il farmaco (foglietto illustrativo) è appropriata e cosa dovrebbe contenere.
- Se i metodi usati nella produzione del farmaco e i controlli usati per mantenere la qualità del farmaco sono adeguati per preservare l’identità, la forza, la qualità e la purezza del farmaco.
La documentazione richiesta in una NDA dovrebbe raccontare tutta la storia del farmaco, compreso ciò che è successo durante i test clinici, quali sono gli ingredienti del farmaco, i risultati degli studi sugli animali, come il farmaco si comporta nel corpo, e come è prodotto, lavorato e confezionato. Le seguenti risorse forniscono riassunti sul contenuto, il formato e la classificazione della NDA, oltre al processo di revisione della NDA:
Risorse per la presentazione della NDA
Le seguenti risorse sono state raccolte per fornirvi i requisiti legali di una nuova richiesta di farmaci, l’assistenza del CDER per aiutarvi a soddisfare tali requisiti, e i principi, le politiche e le procedure interne di revisione della NDA.
Documenti guida per le NDA
I documenti guida rappresentano il pensiero attuale dell’Agenzia su un particolare argomento. Questi documenti sono preparati per il personale di revisione della FDA e per i richiedenti/sponsor per fornire linee guida per l’elaborazione, il contenuto e la valutazione/approvazione delle domande e anche per la progettazione, la produzione, la fabbricazione e i test dei prodotti regolamentati. Esse stabiliscono anche politiche intese a raggiungere la coerenza nell’approccio normativo dell’Agenzia e stabiliscono procedure di ispezione e di applicazione. Poiché le linee guida non sono regolamenti o leggi, non sono applicabili, né attraverso azioni amministrative né attraverso i tribunali. Un approccio alternativo può essere utilizzato se tale approccio soddisfa i requisiti dello statuto applicabile, dei regolamenti o di entrambi. Per informazioni su un documento guida specifico, si prega di contattare l’ufficio d’origine.
Per l’elenco completo delle linee guida del CDER, si prega di consultare il Guidance Index. Per informazioni su un documento guida specifico, si prega di contattare l’ufficio d’origine.
Documenti guida per aiutare a preparare le NDA:.
- Studi di biodisponibilità e bioequivalenza presentati in NDA o IND e considerazioni generali
- Modifiche ad una NDA o ANDA approvata
- Modifiche ad una NDA o ANDA approvata: Domande e risposte
- Sistemi di chiusura dei contenitori per il confezionamento di farmaci e biologici per uso umano
- Formato e contenuto della sezione microbiologica di una domanda
- Formato e contenuto delle sezioni clinica e statistica di una domanda
- Sommario per domande di nuovi farmaci e antibiotici–Formato e contenuto del sommario per domande di nuovi farmaci e antibiotici
- Formato, Assemblaggio e presentazione delle domande di nuovi farmaci e antibiotici,
- GUIDELINE PER LA PRESENTAZIONE DELLA DOCUMENTAZIONE DI SUPPORTO NELLE DOMANDE DI FARMACI PER LA PRODUZIONE DI PRODOTTI FARMACEUTICI
- NDA: Impurità nelle sostanze farmaceutiche
- Formato e contenuto della sezione Farmacocinetica umana e biodisponibilità di una domanda
- Formato e contenuto della sezione Farmacologia non clinica/Tossicologia di una domanda
- Fornire prove cliniche di efficacia per prodotti farmaceutici e biologici umani
- Drug Master Files: Linee guida
- FDA IND, NDA, ANDA, o Drug Master File Binders
- PET Drug Applications – Content and Format for NDAs and ANDAs – 2011
Leggi, regolamenti, politiche e procedure
La missione della FDA è di far rispettare le leggi emanate dal Congresso degli Stati Uniti e i regolamenti stabiliti dall’Agenzia per proteggere la salute del consumatore, la sicurezza e il portafoglio. Il Federal Food, Drug, and Cosmetic Act è la legge fondamentale sugli alimenti e i farmaci degli Stati Uniti. Con numerosi emendamenti, è la legge più estesa del suo genere nel mondo. La legge ha lo scopo di assicurare ai consumatori che gli alimenti siano puri e sani, sicuri da mangiare e prodotti in condizioni sanitarie; che i farmaci e i dispositivi siano sicuri ed efficaci per gli usi previsti; che i cosmetici siano sicuri e fatti con ingredienti appropriati; e che tutte le etichette e gli imballaggi siano veritieri, informativi e non ingannevoli.
Code Of Federal Regulations (CFR)
I regolamenti finali pubblicati nel Federal Register (record giornaliero pubblicato di regole proposte, regole finali, avvisi di riunione, ecc) sono raccolti nel CFR. Il CFR è diviso in 50 titoli che rappresentano ampie aree soggette a regolamenti federali. La parte del CFR della FDA interpreta il Federal Food, Drug and Cosmetic Act e i relativi statuti. La sezione 21 del CFR contiene tutti i regolamenti relativi al cibo e ai farmaci. I regolamenti documentano tutte le azioni di tutti gli sponsor di farmaci che sono richieste dalla legge federale.
- 21CFR Part 314 – Applications for FDA Approval to Market a New Drug or an Antibiotic Drug.
CDER’s Manual of Policies and Procedures (MaPPs)
Questi documenti sono istruzioni approvate per pratiche interne e procedure seguite dal personale CDER per aiutare a standardizzare il processo di revisione dei nuovi farmaci e altre attività. Le MaPP definiscono anche le attività esterne. Tutte le MaPP sono a disposizione del pubblico per una migliore comprensione delle politiche dell’ufficio, delle definizioni, delle responsabilità del personale e delle procedure.
MaPPS di particolare interesse per i richiedenti NDA
- Revisione della stessa modifica supplementare a più di una NDA o ANDA in più di una divisione di revisione
- NDA e BLA: Problemi di revisione del deposito
- Pacchetti d’azione per NDA e supplementi di efficacia
- Rifiuto di accettare domande di deposito da parte di richiedenti in ritardo
- Richiesta e accettazione di materiale elettronico non archiviabile per domande CDER
Prescription Drug User Fee Act (PDUFA)
Il 21 novembre, 1997, il Presidente ha firmato il Food and Drug Administration Modernization Act del 1997. Questa legislazione include l’autorizzazione per la FDA a continuare a raccogliere tre tipi di tasse d’uso dai richiedenti che presentano alcune domande di nuovi farmaci e prodotti biologici. La FDA è stata autorizzata per la prima volta a riscuotere tasse d’uso nell’ambito del Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) del 1992.
- Prescription Drug User Fee Act Documenti correlati
Moduli NDA e invii elettronici
- Modulo FDA-356h. Domanda di commercializzazione di un nuovo farmaco, biologico o antibiotico per uso umano
- Istruzioni del modulo FDA-356h
- Modulo FDA-3397. Foglio di copertura della tassa d’uso
- Modulo FDA-3331. New Drug Application Field Report
- Guidance Documents for Electronic Submissions
- Per maggiori informazioni sulla presentazione elettronica, vedere Electronic Regulatory Submissions and Review Helpful Links.
Comitati consultivi
I comitati consultivi forniscono consigli e raccomandazioni indipendenti alla FDA su questioni scientifiche e tecniche relative allo sviluppo e alla valutazione dei prodotti regolati dall’Agenzia. Il CDER richiede il parere dei comitati consultivi su una varietà di questioni, compresi vari aspetti delle indagini cliniche e delle domande di approvazione della commercializzazione dei prodotti farmaceutici. I membri dei comitati sono esperti scientifici come medici-ricercatori e statistici, così come rappresentanti del pubblico, compresi i pazienti. Anche se i comitati forniscono raccomandazioni all’Agenzia, le decisioni finali sono prese dalla FDA.
- Comitati consultivi della FDA
- Comitati consultivi del CDR
- CFR 21 Parte 14 Audizione pubblica davanti a un comitato consultivo pubblico. Descrizione dettagliata dei comitati consultivi dal Codice dei Regolamenti Federali.
- Guidance for Industry: Comitati consultivi. Include informazioni sull’appartenenza, sul conflitto d’interessi, sulla programmazione e sulle azioni relative alle raccomandazioni.
- Calendario delle riunioni dei comitati consultivi. Diverse date sono state messe da parte dai comitati consultivi del CDER per possibili riunioni future. L’argomento e il luogo delle riunioni (se si terranno) saranno pubblicati nel Federal Register nel mese precedente la data della riunione.
Temi correlati
- 21st Century Cures Act
- Presentazione e revisione regolamentare elettronica Link utili
- Informazioni per gli sperimentatori clinici (INDs)
- Assistenza alle piccole imprese e all’industria
- Sorveglianza: Attività post-approvazione del farmaco